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上海科学家优化基因编辑技术
作者:劳动报记者王嘉露 时间:2019/6/12 9:13:28
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  《自然》期刊近日在线发表了题为《DNA单碱基编辑技术引起RNA脱靶及其通过突变消除RNA活性》的研究论文,该研究证实多个单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶,且具有较强致癌风险,进而通过点突变的方式对三种单碱基编辑工具进行突变优化,使其完全消除RNA脱靶的活性,为单碱基编辑基础进入临床治疗提供了重要的基础。

  项目完成者之一,中科院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究员告诉记者:“我们通过全转录组RNA测序发现DNA编辑工具单碱基编辑技术存在大量的RNA脱靶,首次证明了BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多个单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶,这不仅会影响细胞的正常功能,更有致癌风险。”随后团队进而通过点突变的方式对三种单碱基编辑工具进行突变优化,使其完全消除RNA脱靶的活性,首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具,为单碱基编辑基础进入临床治疗提供了重要基础。

  据介绍,单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术,对于基因突变导致的遗传疾病的治疗具有重大意义。90%的罕见病无药可治,而单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶,因此单碱基编辑技术相继成为脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等罕见病基因治疗的热门工具之一。

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